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I geni? Pezzi di ricambio I geni? Pezzi di ricambio Progetti e successi delle nuove terapie PER rassicurare chi non si sente per niente tranquillo all'idea che il codice della vita possa essere corretto, i genetisti adottano linguaggi e metafore distensive: intervenire su di un gene che non si è sviluppato bene, dicono, correggerlo in modo da ripristinarne la funzione originaria, non è contro natura. Anzi, è un processo di guarigione molto più vicino alla natura di quello che si concentra sui sintomi. E comunque, la grande macchina è ormai partita, già un centinaio di protocolli sono stati approvati e i risultati, se non convincono gli irriducibili, comunque fanno sperare i malati. Inizialmente, la terapia genica era stata sviluppata per il trattamento di malattie a carattere ereditario. Un intervento molto sofisticato nella pratica, ma semplice nella teoria: identificare il gene la cui alterazione è alla base della malattia, moltiplicarlo e sostituirlo, nelle cellule alterate, con un suo omologo funzionante. Il primo tentativo è stato fatto con una immunodeficienza congentita rarissima, l'ADA, che presentava però il vantaggio di dipendere da un unico gene. Gli interventi (un paio anche in Italia, all'Ospedale San Raffaele di Milano) si sono rivelati un successo e ora si pensa di applicare la stessa tecnica alla fibrosi cistica. Il Centro Clinico dell'Università di Pittsburgh va ancora più lontano e sta lavorando sulla distrofia muscolare, la talassemia, l'ipercolesterolemia congenita e le malattie da accumulo che colpiscono il sistema nervoso centrale (come il Morbo di Gaucher). L'idea originaria di terapia genica si è sviluppata in direzioni spesso assai diverse da quelle ipotizzate inizialmente. Oltre alle malattie ereditarie, ad esempio, oggi si pensa anche ai tumori e all'Aids, con un approccio, ovviamente, del tutto diverso. Non si tratterà infatti di sostituire un gene malfunzionante con un suo omologo funzionante. Benché siano noti diversi oncogeni, un approccio terapeutico diretto non ha grandi probabilità di successo - anche solo perché, con le tecniche attuali, non sarebbe possibile «correggere» tutte le cellule malate, e quindi l'intervento non sarebbe risolutorio. L'attacco al tumore viene sferrato quindi su un altro fronte, quello del rafforzamento del sistema immunitario, in modo che sia lui a vedersela con il «nemico». Il principio teorico è questo: inserire il gene corretto direttamente nelle cellule del tumore: esso dovrebbe modificarne la natura facendole finalmente riconoscere come estranee dal sistema immunitario, che così si attiva contro di esse. I primi tentativi sembrano confermare che effettivamente le cellule tumorali ingegnerizzate sono in grado di stimolare il sistema immunitario in modo assai più vigoroso di quanto non avvenga naturalmente nei pazienti. I ricercatori di Pittsburgh applicano i loro protocolli a forme avanzate di tumori della mammella, dell'intestino, dei reni e della pelle. La prossùna frontiera saranno gli interventi sul cervello, con il Morbo di Parkinson e la demenza senile. [m. ver.] " " Grave predE' stata la trattata Sclerosi (*)9-\ Malattia ne \ t contre cNeuroTumotessuti