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Qualità, affidabilità, sicurezza, etica L'EFFICACIA DEI FARMACI Qualità, affidabilità, sicurezza, etica Quattro fasi obbligatorie per valutare le nuove cure ■ controlli sull'efficacia e I sull'innocuità d'un tratta- ■ mento curativo, in particolare anti-cancro, di cui si parla molto oggi, sono stati interpretati talora come ostacoli frapposti ad una nuova terapia non gradita alla scienza ufficiale. Non è così: la medicina moderna è uscita dall'era dell'osservazione empirica per applicare metodi scientifici basati sulle teorie della ricerca sperimentale. La strategia di queste prove segue una progressione obbligatoria, corrispondente a quattro fasi di valutazione. Gli obiettivi sono assicurare la qualità, l'affidabilità, la sicurezza e l'etica del trattamento. Prima di tutto, tappa iniziale delle operazioni, si approfondisce la conoscenza del composto prescelto come possibile farmaco, mediante analisi chimiche e, con buona pace degli anti-vivisczionisti, prove su animali di laboratorio, premessa indispensabile per la somministrazione all'uomo. Ne derivano valutazioni farmacodinamiche e farmacocinetiche, e controlli su eventuali aspetti dannosi quali tossicità, mutagenesi (modifica¬ zioni del patrimonio genetico), effetti sulla riproduzione e via dicendo. Eccoci così alla prima fase di valutazione: obiettivo principale la tollerabilità del composto in rapporto alla dose, dunque ricerca di un'eventuale tossicità a breve termine, da cui si salirà alla conoscenza della dose massima tollerata, degli effetti indesiderabili, del metabolismo, della eliminazione, della via di somministrazione, del ritmo delle somministrazioni. Tutto ciò richiede uno studio su soggetti sani, offertisi volontariamente, talora ospitati in ospedale. Si passa alla seconda fase: conferma nell'uomo delle proprietà farmacologiche osservate negli animali, e valutazione dell'efficacia su piccoli gruppi di ammalati, omogenei per età, sesso e gravità della malattia, al fine di determinare la percentuale dei pazienti nella quale si riscontrano effetti terapeutici, e di stabilire la posologia ottimale (dosi e modalità di somministrazione). I dati raccolti vengono sottoposti ad una raffinata analisi statistica. Siamo alla terza fase, la fase principe: i risultati clinici. Si confrontano i risultati in due gruppi paragonabili di pazienti, l'uno trattato con il composto in esame, l'altro con un placebo (preparazione assolutamente priva di sostanze attive, insomma acqua fresca). I componenti dei due gruppi vengono estratti a sorte (è la cosiddetta randomizzazione). Di regola si ricorre alle prove in doppio cieco: tanto il medico quanto il paziente ignorano se hanno dato, o ricevuto, il composto in esame oppure il placebo. In tal modo si cerca di evitare qualsiasi influenza, anche inconsapevole, sul giudizio. La durata di questa terza fase viene previamente stabilita in rapporto ai dati concernenti la malattia e la sua evolutività, al probabile grado di efficacia del composto, ai criteri di giudizio. Il quale giudizio sarà espresso dalla collaborazione di farmacologi, clinici e statistici. Al termine delle fasi prima, seconda e terza, si può dare il via all'impiego del farmaco. Ma vi è ancora una quarta fa¬ se, conclusiva, avente l'obiettivo di registrare a lungo termine gli effetti indesiderabili che possano manifestarsi nel corso del trattamento: da un lato quelli rari ma gravi, dall'altro quelli a comparsa tardiva durante cure di lunga durata. Questo studio si effettua dopo che il composto è ormai entrato nell'uso. Naturalmente ogni sperimentazione scientifica è in rapporto con princìpi legali ed etici. Fondamentali a questo proposito sono le IO regole di Nuremberg scaturite nell'aprile del 1947 nel corso d'un processo concernente i crimini commessi dai nazisti in nome della scienza: fra l'altro fu introdotta per la prima volta la norma del consenso della persona sottoposta allo studio. Un altro testo importante è stato emanato dall'Associazione medica mondiale, 1964, sotto il nome di Dichiarazione di Helsinki, modificato poi in diverse riprese. Ulrico di Aichelburg etica ve cure Sono passati decenni da quando la sperimentazione dei farmaci era empirica. Oggi i concrolli sono lunghi, minuziosi rigorosi, soprattutto per quelli anticancro