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Cure anticancro alla prova LA SPERIMENTAZIONE DEI FARMACI Cure anticancro alla prova Efficacia e tossicità, i fattori da considerare ■ L primo farmaco utilizzato I nel trattamento dei malati I di Aids venne sperimentato, dopo le prove di laboratorio e precliniche, su circa 200 persone colpite dal virus. Fu scelto un protocollo randomizzato, a doppio cicco contro un placebo, come imponeva il rigore scientifico. Questo significava che i due gruppi di ammalati erano scelti mediante sorteggio e che né paziente né medico sapevano se veniva somministrato il farmaco reale o quello finto. La sperimentazione era stata prevista per un anno, ma dopo 7-8 mesi, presso la centrale operativa, i computer segnalarono che nessuno dei pazienti del gruppo che assumeva realmente il farmaco, pur mantenendo i segni della malattia, era deceduto, mentre nel gruppo, altrettanto numeroso, che aveva ricevuto il placebo, la mortalità seguiva i dati epidemiologici. Giustamente la segnalazione valse a interrompere la sperimentazione e a indicare l'esistenza di un farmaco dotato di una certa efficacia. Il prodotto fu ulteriormente studiato, approvato e commercializzato e ancora oggi è utiilizzato insieme ad altri nel trattamento dell'Aids, con il risultato di prolungare e alleviare il decorso della malattia oppure procrastinare il suo inizio nei sie¬ ropositivi. Furono mesi drammatici, penosi per l'incertezza, mista di trepidazioni e di speranza, sia per i pazienti «arruolati», sia per i loro parenti ed i medici: ma senza quella sperimentazione, rigorosamente condotta, ancora oggi si discuterebbe sulla opportunità di utilizzare il farmaco. Proprio come per il caso Di Bella, sul quale scienza e buon senso inducono a ragionare su alcuni punti fondamentali e attuali. Della cura si sa che non è tossica, ma non si conosce nulla sull'efficacia nel trattamento dei tumori maligni. Ora, tossicità ed efficacia sono i parametri che guidano l'applicazione di un farmaco o di un protocollo terapeutico. Il farmaco ideale dovrebbe avere tossicità zero ed efficacia massima. In pratica, si accetta un farmaco (od una miscela di essi) anche se tossico, purché sia stata dimostrata una significativa efficacia e la tossicità sia controllabile. Il controllo della tossicità è migliorato con la ricerca medica, fino a ricorrere al trapianto di cellule midollari prelevate dal paziente stesso. E' evidente, d'altra parte, l'inutilità della somministrazione di un farmaco non tossico ma privo di efficacia; inoltre, quando il protocollo prevede la somministrazione di più farmaci, occorre anche studiare le interazioni tra di essi, che pos¬ sono essere di segno opposto. L'efficacia della somatostatina è stata finora provata soltanto per degli adenomi che secernano gastrina o serotonina e che sono molto rari. Non è stata provata per la totalità dei tumori maligni. Occorre quindi studiare correttamente l'efficacia di questo trattamento, in questi giorni molto richiesto. A questo proposito non sono sufficienti i dati cosiddetti «storici» (le famose cartelle cliniche dei pazienti già trattati) perché mancano del tutto i controlli e non esiste omogeneità nell'identificazione, nella stadiazione, nella tipizzazione e nel «follow up» dei casi studiati. E' valida, invece, una sperimentazione prospettica controllata, vale a dire rispettosa dei vincoli che le discipline cosiddette biometriche impongono. La biometria, infatti, ci insegna a impostare una sperimentazione corretta, a utilizzare i controlli, a liberarci dalle influenze soggettive, a prevedere il numero dei casi necessari e ad interpretare la validità statistica dei risultati. Risultati più validi si ottengono se il protocollo è sviluppato in pochi grandi centri per ragioni di omogeneità di osservazione e di rilievi clinici e di laboratorio, mentre sarebbe un errore coinvolgere tutte le Regioni e gli ospedali. La mobili¬ tazione nazionale in corso, la corsa a dire «ci sono anch'io», nasce dall'enfasi e dall'eccitazione del momento, ma non è razionale. Un altro punto importante è proprio legato a quest'ultima osservazione: il clamore, la valanga di informazioni, le amplificazioni dei «media» determinano una falsa comunicazione ai pazienti ed ai loro familiari, sì che molti di essi sono convinti di una già provata efficacia della nuova cura, sono attratti dal suo «buonismo» in termini di tossicità e rischiano di abbandonare i trattamenti in corso per correre a munirsi della nuova medicina, assalendo gli ospedali come i milanesi di Manzoni assalivano i forni. Si consideri poi quanto effimere sono certe clamorose convinzioni: soltanto pochi anni fa avvenne qualcosa di analogo a proposito di un «farmaco» estratto da fegato di animali e ammesso all'impiego clinico per «uso compassionevole». Clamore, vittimismo, intemperanza di medici, indussero le autorità a studiare e a disporre una sperimentazione clinica. Non si sa tuttora se è stata condotta e con quali risultati, ma intanto il clamore si è spento. Il cancro è ancora uno dei problemi più terribili: per l'elevata incidenza della malattia, per la drammaticità che spesso assume, specialmente nelle fasi terminali, per l'insufficiente qualità di vita dei pazienti. In queste situazioni sono sempre coinvolti familiari ed amici e il medico deve affrontare anche le loro pene. Studiare sempre più a fondo questo male per meglio curarlo, valutare esattamente la validità delle nuove cure proposte al fine di aumentare le probabilità di guarigione, riconosce anche il valore e la dignità della vita. Il tema delle polemiche di questi giorni, soprattutto di quelle televisive seguite da milioni di cittadini, anche se eccessivo ed improprio, non deve farci dimenticare la centralità dell'ammalato. In conclusione non lasciamo addormentare la ragione. Sappiamo cosa genera il suo sonno. Felice Gavosto Direttore Scientifico Ircc, Candiolo e Università di Torino Ciò che si sa sui due principali componenti della terapia praticata da Di Bella A fianco l'immagine di una cellula in fase di scissione Si tratta di un eliozoo fotografato con un microscopio ottico da 500 ingrandimenti