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Guariti grazie all'Hiv addomesticato La malattia è la leucodistrofìa metacromatica: colpisce un bimbo su 40 mila con effetti devastanti Guariti grazie all'Hiv addomesticato «Dai ricercatori torinesi arriva una nuova terapia genica» MILANO Si chiama leucodistrofìa metacro�matica, colpisce un bambino ogni 40 mila ed ha effetti devastanti, parali�si, attacchi epilettici, difficoltà respi�ratorie. Ma entro pochi anni potreb�be diventare una malattia curabile. Ne sono convinti gli esperti dell'Isti�tuto per la Ricerca e la Cura del Cancro di Candiolo, in provincia di Torino, coordinati da Luigi Naldini e i ricercatori dell'Ospedale San Raffaele-Theleton Institute of Gene Terapy, guidati da Claudio Bordignon. La loro terapia, frutto di tre anni di studio in laboratorio, è stata già sperimentata con successo sui topi ed «entro pochi anni potrebbe essere applicata anche all'uomo». Ma c'è di più nella ricerca pubbli�cata sulla rivista «Nature medici�ne»: per trasportare il gene sano nei neuroni, i ricercatori hanno utilizza�to 0 virus dell'Hiv, quello dell'Aids, addomesticato e reso innocuo. Spie�ga il professor Bordignon: «Non c'era, finora, un buon sistema per rilasciare geni nel sistema nervoso centrale. Iniettando un gene in un solo punto del cervello, abbiamo potuto constatare che la correzione si è trasferita a tutta l'area cerebra�le». In sostanza, sfruttando l'alta capacità di diffondersi del virus Hiv, sfruttato come se fosse un autobus o un proiettile, il gene sano è stato inoculato nei topi con laighissimo successo. Ogni topolino curato con questo metodo è guarito in modo definitivo, vivendo oltre due anni, età limite per questo tipo di roditori. La terapia genica, più volte contesta�ta in passato, potrebbe essere la strada da percorrere per salvare molte persone da malattie mortali. Il professor Bordignon, ammette che ci vorranno ancora anni di stu�dio: «Il trasferimento della terapia all'uomo non è né scontato né imme�diato». Ma le prospettive che si apro�no nel campo della medicina potreb�bero essere infinite e riguardare non solo la leucotrofia metacromatica, una malattia gravissima ma per for�tuna ancora rara nei bambini che ereditano un gene mutato che, dege�nerando, dà vita a processi che fino ad oggi sembravano irreversibili e incurabili. Ed è questa la scommes�sa che impegna i due centri di ricer�ca della provincia di Torino e di Milano. Andare oltre, guardare alle altre malattie degenerative. Lo spie�ga Bordignon: «Se è come abbiamo motivo di sospettare, cioè che le cellule corrette nella sede dell'inie�zione sono cellule di tipo staminale, capaci quindi di propagarsi e viaggia�re attraverso le altre del sistema nervoso centrale, indipendentemen�te dal tipo di malattia, allora il sistema che abbiamo sperimentato con successo potrebbe valere per tutte le altre malattie del sistema nervoso». L'elenco di queste malat�tie è lungo, dal Parkinson all'Alzhei�mer. [f.poL] Il ricercatore Luigi Naldini